Фонд «Круг добра», созданный для поддержки детей с редкими заболеваниями, закупит самый дорогой препарат в мире «Золгенсма» для шести детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщается на сайте фонда.
Среди тех, чью заявку одобрил госфонд, — Мартин Вулпе, о котором писала «Новая газета». «Мартину одобрена «Золгенсма» за счет средств фонда «Круг добра»! Сегодня мы плачем, но плачем от счастья. Мы шли к этим словам без малого пять месяцев», — написала в инстаграме мама мальчика Маргарита Вулпе.
Первое заседание по рассмотрению заявок прошло 29 июля. Тогда лечение «Золгенсмой» одобрили всего для двух детей. Остальным, включая Мартина Вулпе, эксперты рекомендовали закупить другие лекарства — «Спинразу» или «Эврисди» (рисдиплам).
Родители, пациентские организации и «Новая газета» попросили руководство «Круга добра» пересмотреть свое решение. На внеочередном заседании 2 августа Экспертный совет одобрил закупку «Золгенсмы» еще для четырех детей.
«Критическим фактором для ранее принятого отрицательного решения стала неопределенность с датой начала поставок препарата», — отметила пресс-служба «Круга добра». Сообщается, что госфонд «планирует закупать десятки доз «Золгенсма» в год».
«Золгенсма» — не зарегистрированный в России препарат для лечения СМА, разработанный компанией Novartis. Лекарство стоит больше 2,1 млн долларов. Он показан детям до двух лет (или весом до 21 кг). Препарат вводится в организм больного однократно, в отличие от «Спинразы» и «Эврисди», которые необходимо принимать пожизненно.
Раньше родители детей со СМА были вынуждены собирать деньги на лекарство — это около 160 млн рублей — самостоятельно. Созданный в начале этого года «Круг добра» должен был решить эту проблему. Однако первые заявки были допущены к рассмотрению лишь спустя семь месяцев.
